El
ensayo HAUSER-RCT evidenció que la adición de evolocumab durante 24 semanas al tratamiento hipolipemiante estándar en pacientes pediátricos con hipercolesterolemia familiar heterocigótica (HFHe) era segura y eficaz en comparación con placebo. Sin embargo, disponer de datos a largo plazo es importante en población pediátrica.
Para dar respuesta a dicha necesidad se diseñó el estudio de extensión abierta (OLE) de dicho ensayo, cuyos resultados se han publicado en The Lancet Diabetes & Endocrinology. HAUSER-OLE se ha llevado a cabo en 46 centros de 23 países, entre ellos España, y ha evaluado la seguridad y eficacia de evolocumab en la misma población durante 80 semanas adicionales. Es el ensayo más largo de un iPCSK9 en pacientes pediátricos.
Fueron elegibles para el OLE los pacientes de entre 10 y 17 años con HFHe que completaron el ensayo original. El criterio de valoración principal fueron los eventos adversos relacionados con el tratamiento, mientras que la eficacia se evaluó mediante el cambio en los niveles de cLDL desde el inicio del ensayo original hasta el final del OLE (104 semanas en total).
HAUSER-OLE es el estudio más largo sobre el uso de un iPCSK9 en población pediátrica
De los 157 pacientes que completaron HAUSER-RCT, 150 continuaron con el OLE y recibieron evolocumab añadido al tratamiento con estatinas con o sin ezetimiba durante 80 semanas adicionales. 101 habían recibido el iPCSK9 en el ensayo original, mientras que 49 habían recibido placebo.
La incidencia de eventos adversos asociados al tratamiento fue del 70%, la mayoría de grado 1 o 2 según criterios CTCAE. En general, el 15% de los casos fueron nasofaringitis, el 9% dolor de cabeza y con el mismo porcentaje ocurrieron síntomas similares a la gripe. Ningún evento asociado al tratamiento ocasionó su interrupción.
A nivel basal, la mediana del cLDL fue de 4,5 mmol/L, y al final del OLE dicho dato fue de 2,6 mmol/L, lo que significa una media de reducción del 35,3%. Al final del estudio, el 34% de los pacientes consiguió una reducción del cLDL del 50% o mayor, y el 63% de los pacientes alcanzó el objetivo recomendado por las guías (<3,4 mmol/L).
Los autores concluyen que en pacientes pediátricos con HFHe la adición de evolocumab al tratamiento hipolipemiante estándar durante un período de hasta dos años fue segura, bien tolerada y condujo a reducciones sostenidas del cLDL.
Referencia
Santos RD, Ruzza A, Hovingh GK, et al. Paediatric patients with heterozygous familial hypercholesterolaemia treated with evolocumab for 80 weeks (HAUSER-OLE): a single-arm, multicentre, open-label extension of HAUSER-RCT [published online ahead of print, 2022 Sep 5].
Lancet Diabetes Endocrinol. 2022;S2213-8587(22)00221-2.
doi:10.1016/S2213-8587(22)00221-2SC-ES-AMG145-00747
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