En las últimas dos décadas la supervivencia de los pacientes con mieloma múltiple (MM) ha mejorado notablemente gracias a nuevos fármacos y estrategias terapéuticas. Sin embargo, la mayoría de pacientes terminará recayendo, por lo que son necesarios nuevos tratamientos. Pero se necesitan
variables más tempranas en los ensayos para acelerar el desarrollo de terapias innovadoras que lleguen a los pacientes cuanto antes.
El
International Myeloma Working Group
ya reconoce una respuesta completa (RC) con
enfermedad mínima residual (EMR) negativa en aspirados de médula ósea (EMR-RC) como el método más sensible para evaluar la eficacia de un tratamiento. Sin embargo, dicho parámetro todavía no se acepta como variable en procedimientos regulatorios para el MM.
El grupo i2TEAMM (de las siglas en inglés de International Independent Team for Endpoint Approval of Myeloma Minimal Residual Disease), un equipo internacional de investigadores incluyendo especialistas españoles, ha realizado un análisis agrupado de datos individuales de pacientes de 11 ensayos clínicos, tanto académicos como promovidos por la industria, para evaluar la viabilidad de la EMR-RC como variable intermedia para predecir la supervivencia libre de progresión (SLP) y supervivencia global (SG) a largo plazo.
Tanto a los 9 como a los 12 meses, la EMR-RC se correlacionó significativamente con la SLP
Publicado en el Journal of Clinical Oncology, el trabajo analizó datos de un total de 4.773 pacientes con MM de nuevo diagnóstico (MMND) candidatos a trasplante, no candidatos, y con enfermedad en recaída o refractaria (MMRR). El objetivo fue evaluar la correlación de la EMR-RC medida con una sensibilidad de 10⁻⁵ a los 9 y 12 meses de tratamiento con la SLP y la SG.
Los resultados ponen de relieve que, tanto a los 9 como a los 12 meses, la EMR-RC se correlacionó significativamente con la SLP a nivel de paciente para las tres poblaciones de estudio, con odds ratio (OR) globales que oscilaron entre 3,06 y 16,24.
Los datos de correlación a nivel de paciente fueron similares para la SG, con OR globales que estuvieron entre 2,81 y 10,34, si bien el dato no estuvo disponible para los pacientes con MMRR por la baja tasa de mortalidad entre aquellos que alcanzaban EMR-RC.
A tenor de los resultados obtenidos, los autores concluyen que la EMR-RC con una sensibilidad de 10⁻⁵ a los 9 y 12 meses desde el inicio del tratamiento podría resultar útil como variable intermedia predictora de la SLP y la SG para la aprobación acelerada de nuevos tratamientos para el MM, y señalan que estos resultados tuvieron el apoyo del Comité Consultivo de Medicamentos Oncológicos de la FDA.
Referencia
Shi Q, Paiva B, Pederson LD, et al. Minimal Residual Disease-Based End Point for Accelerated Assessment of Clinical Trials in Multiple Myeloma: A Pooled Analysis of Individual Patient Data From Multiple Randomized Trials.
J Clin Oncol. Published online February 12, 2025.
doi:10.1200/JCO-24-02020SC-ES-CP-00099
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