La evidencia sugiere que la enfermedad cardiovascular aterosclerótica (ECVA) comienza a gestarse ya desde la infancia, de modo que la detección y el tratamiento temprano de la hiperlipidemia resulta importante para tratar de controlar uno de los factores de riesgo modificables de la enfermedad: el cLDL.
La hipercolesterolemia familiar (HF), tanto la heterocigótica (HFHe) como la homocigótica (HFHo), es una de las principales causas genéticas de dislipidemia, pero su manejo implica diversos retos, especialmente entre pacientes pediátricos. En este sentido, una revisión reciente a cargo de dos expertos estadounidenses repasa los tratamientos no estatínicos disponibles y en estudio para niños y adolescentes con HF.
Publicado en Current Atherosclerosis Reports, el trabajo recoge que, según la guía americana, el objetivo en esta población es una reducción del cLDL del 50% respecto a niveles basales o valores por debajo de los 130 mg/dl. Para alcanzar dichos objetivos a menudo es necesario añadir tratamientos adicionales a las estatinas.
Pacientes pediátricos con HFHe tratados con evolocumab durante 24 semanas mostraron una reducción del cLDL del 44,5% respecto a niveles basales
En este sentido, el artículo destaca que evolocumab es el único iPCSK9 autorizado en los EUA (y también en Europa) para pacientes con HFHe y HFHo a partir de 10 años. Concretamente, los autores repasan los resultados de tres ensayos clínicos aleatorizados que incluyeron a menores con dichas patologías entre su población de estudio.
El más reciente, HAUSER-RCT, evaluó la eficacia y seguridad de la adición de evolocumab en pacientes pediátricos con HFHe en tratamiento estable con hipolipemiantes. Los resultados
se publicaron en otoño de 2020 y pusieron de manifiesto que, tras 24 semanas de tratamiento, el grupo de evolocumab mostró una reducción media del cLDL respecto a niveles basales del 44,5%, frente al 6,2% en el grupo placebo.
Los autores concluyen que el rango de fármacos hipolipemiantes aprobados por la FDA para el tratamiento de menores con HFHe y HFHo es más limitado que en adultos. Sin embargo, la autorización de tratamientos como los iPCKS9 permite ampliar las oportunidades para reducir el cLDL en pacientes pediátricos con HF. Así mismo, reclaman esfuerzos continuados para incluir a menores de 18 años en los ensayos clínicos para el desarrollo de fármacos.
Referencia
Butt WZ, Yee JK. The Role of Non-statin Lipid-Lowering Medications in Youth with Hypercholesterolemia [published online ahead of print, 2022 Mar 28].
Curr Atheroscler Rep. 2022;10.1007/s11883-022-01013-x.
doi:10.1007/s11883-022-01013-xSC-ES-AMG145-00747
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